Uso a scopo terapeutico di farmaci in fase di sperimentazione. Pubblicato sulla G.U. il decreto 8.5.2003 del Ministero della Salute

MINISTERO DELLA SALUTE

DECRETO 8 maggio 2003

Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica. (GU n. 173 del 28-7-2003) 

IL MINISTRO DELLA SALUTE

Visto  il  decreto legislativo 29 maggio 1991, n. 178, e successivi

aggiornamenti  ed  in  particolare  l’art.   25,  recante  «Norme  di

recepimento  delle  direttive  della  comunita’  economica europea in

materia   di   specialita’  di  medicinali  per  uso  umano»,  ed  in

particolare l’art. 25;

Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, recante «Misure per

il  contenimento  della  spesa farmaceutica e la rideterminazione del

tetto di spesa per l’anno 1996» convertito in legge dall’art. 1 della

legge 23 dicembre 1996, n. 648;

Visto   il   decreto-legge   17 febbraio   1998,   n.  23,  recante

«Disposizioni urgenti in materia di sperimentazioni cliniche in campo

oncologico  e  altre misure in materia sanitaria» convertito in legge

con modificazioni dall’art. 1, comma 1, delle legge 8 aprile 1998, n.

94;

Visto  il  decreto ministeriale 11 febbraio 1997 recante «Modalita’

di  importazione  di  specialita’  medicinali  registrate all’estero»

pubblicato nella Gazzetta Ufficiale 27 marzo 1997, n. 72;

Visto  il decreto ministeriale 18 marzo 1998 recante «Modalita’ per

l’esenzione   dagli  accertamenti  sui  medicinali  utilizzati  nelle

sperimentazioni   cliniche»   pubblicato   nella  Gazzetta  Ufficiale

28 maggio 1998, n. 122;

Preso  atto  che vengono proposti studi nazionali ed internazionali

definiti  «expanded access» ovvero «protocolli di accesso allargato»,

onde  assicurare  al  paziente  l’accesso  a  terapie  farmacologiche

sperimentali, quando non esista valida alternativa terapeutica;

Considerato  la opportunita’ di adottare procedure che garantiscono

al  paziente  l’accesso  a  terapie  farmacologiche sperimentali e di

fornire  indicazioni  relative  all’uso  dei  medicinali sottoposti a

sperimentazione clinica;

Decreta:

Art. 1.

1. Un medicinale prodotto in stabilimento farmaceutico, autorizzato

ai  sensi  dell’art.  3  del  decreto  ministeriale  11 febbraio 1997

sottoposto  a  sperimentazione  clinica  sul territorio italiano o in

Paese estero, privo dell’autorizzazione di cui all’art. 8 del decreto

legislativo  del  29  maggio  1991,  n.  178,  puo’  essere richiesto

all’impresa  produttrice  per  uso  al di fuori della sperimentazione

clinica   quando   non   esista   valida  alternativa  terapetica  al

trattamento di patologie gravi, o di malattie rare o di condizioni di

malattia che pongono il paziente in pericolo di vita.

Art. 2.

1.  L’autorizzazione  all’uso del medicinale di cui all’art. 1 puo’

essere rilasciata soltanto qualora ricorrano le seguenti condizioni:

a) il  medicinale  sia  gia’  oggetto,  nella  medesima specifica

indicazione  terapeutica,  di  studi clinici sperimentali, in corso o

conclusi,  di  fase  terza  o,  in  casi particolari di condizioni di

malattia  che  pongano  il  paziente  in  pericolo  di vita, di studi

clinici gia’ conclusi di fase seconda;

b) i  dati  disponibili sulle sperimentazioni di cui alla lettera

a)   siano   sufficienti   per   formulare   un  favorevole  giudizio

sull’efficacia e la tollerabilita’ del medicinale richiesto.

Art. 3.

1.  La  fornitura  del  medicinale  di  cui  all’art. 1 puo’ essere

richiesta alla impresa produttrice:

a) dal  medico per uso nominale nel singolo paziente non trattato

nell’ambito di studi clinici;

b) da  piu’  medici  operanti  in  diversi  centri  o  da  gruppi

collaborativi multicentrici;

c) dai  medici  o da gruppi collaborativi, per pazienti che hanno

partecipato  a  una  sperimentazione  clinica  che  ha  dimostrato un

profilo   di  efficacia  e  tollerabilita’  tale  da  configurare  la

necessita’,  per  coloro che hanno partecipato al trial, a fruire con

la massima tempestivita’ dei suoi risultati.

Art. 4.

1. A seguito della richiesta, l’impresa produttrice puo’ fornire il

farmaco  sulla  base  di  un  protocollo  in  cui  siano  presenti ed

adeguatamente documentate:

a) la motivazione clinica della richiesta;

b) i   dati   pertinenti   relativi    alla   efficacia   ed  alla

tollerabilita’;

c) il   grado   di  comparabilita’  dei  pazienti  inclusi  nelle

sperimentazioni  di  cui all’art. 2, comma 1, lettera a), e di coloro

per cui e’ formulata la richiesta;

d) le modalita’ di informazione al paziente;

e) le modalita’ di raccolta dati, secondo la logica di uno studio

osservazionale.

2. Il protocollo deve essere:

a) sottoposto  da parte del medico alla approvazione da parte del

comitato  etico nel cui ambito di competenze origina la richiesta, il

quale  puo’ operare anche mediante procedura di urgenza, accompagnato

da  una nota di assunzione di responsabilita’ del trattamento secondo

protocollo da parte del medico richiedente;

b) notificato,  contestualmente alla notifica di cui alla lettera

a),  al  Ministero  della  salute  –  Direzione  generale valutazione

medicinali  e  farmacovigilanza  – Ufficio sperimentazione clinica, i

cui  uffici  possono formulare un eventuale giudizio sospensivo della

procedura o dell’uso.

3. Il medicinale e’ fornito gratuitamente dall’impresa autorizzata.

Per  l’eventuale  ingresso  del  farmaco  presso  gli uffici doganali

preposti,  dovra’  essere  presentata  l’approvazione  da  parte  del

comitato etico competente.

4. I dati relativi all’uso del farmaco, di cui al presente decreto,

possono  essere  utilizzati  come  supporto,  ma  non sostitutivi, di

quanto  richiesto nelle procedura di autorizzazione all’immissione in

commercio, ai sensi dell’art. 8 del decreto legislativo del 29 maggio

1991, n. 178.

5.  Qualora l’utilizzazione avvenga al di fuori di quanto stabilito

all’art.  1  ovvero  non  vengano  rispettati  gli  adempimenti  e le

limitazioni  stabiliti  nell’autorizzazione di cui all’art. 5 lettera

a),  o  qualora,  comunque,  lo ritenga opportuno per la tutela della

salute  pubblica, il Ministero della salute puo’ sospendere o vietare

l’ulteriore  cessione  e  l’impiego  di medicinali di cui al presente

decreto.

Il  presente  decreto  sara’  trasmesso alla Corte dei conti per la

registrazione  e pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica

italiana.

Roma, 8 maggio 2003

Il Ministro: Sirchia

Registrato alla Corte dei conti il 25 giugno 2003

Ufficio  di  controllo  preventivo  sui  Ministeri  dei  servizi alla

persona e dei beni culturali, registro n. 4, foglio n. 163